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Boa tarde a todos e a todas prazer recebê-los aqui na audiência pública declaro aberta a presente audiência pública da comissão de defesa dos direitos das pessoas com deficiência atendendo ao requerimento número 44224 de de minha própria autoria para bater min a minha autodescrição eh 1,75 Moreno quase careca de terno Azul eh camisa branca quadriculada gravata eh só para fazer os esclarecimentos o plenário tá equipado com tecnologia que confere acessibilidade tais como aro magnético bluetooth e sistema FM para usuários de de aparelhos auditivos Além disso contamos com serviço de interpretação de libras e legenda em temp

de Deputados no YouTube com a janela de tradução em livras Informo ainda que este debate é interativo o público poderá enviar perguntas e votar nas perguntas já feitas as mais votadas têm chance de serem encaminhados aos parlamentares e convidados durante o evento e poderão ser respondidas poderão ser o serviço pode ser acessado pela participação dos palestrantes e demais pessoas do público deixa subtendida a autorização para publicação em qualquer e-mail de formato bem como a transmissão ao vivo ou gravada por tempo indeterminado dos pronunciamentos e imagens referentes à participação nessa audiência pública Artigo 5º Constituição Federal

eh 88 e Lei 9000 gravada gostaria nesse momento eh de convidar para est conosco eh convidar aqui a frente é d Renata Miranda que é representante da Anvisa da Agência Nacional de Vigilancia sanitária Gabriel que é médico especialista em doenças raras coordenador eh de doenças raras na Baixada Fluminense Dr Eric Cavalcante cossa médico genitor do Henrico CSE diagnosticado com síndrome de distrofia muscular deen e luí Fernando Gross clus médico neuropediatra os quro estão virtuais e a Dra Renata aqui presencial conosco eh todos estão aí a que estão aqui Dr João tá ali eh DR DR

Eric deixa eu aqui Dr João Gabriel tá aqui Dr Eric tá ali conosco é Gabriela cota Soares uma rápida consideração em relação a essa audiência pública que audiência pública semelhante ela foi realizada eh pela comissão de saúde desta casa e nós por pertencer é a essa comissão passamos a ter uma série de solcitações de informação de encaminhamento eh saber como é que anda a questão da da da liberação do medicamento como foi foram muitas as solicitações nós então solicitamos à comissão a realização dessa audiência pública que nós estamos aqui realizando para que a gente possa

primeiro ter conhecimento de como é que anda o quadro nos atual em relação à autorização do medicamento e também que a gente possa tornar público eh esse andamento e também informações gerais a respeito dessa situação por quê Porque o tempo vai passando e tudo que e tudo o que a gente tem hoje contra é o tempo passar essa é a questão principal Nossa aqui e correr contra o tempo né o tempo é é contra as crianças e e nós precisamos ter posicionamento até pra comissão para que a gente possa fazer juízo de valor e a

comissão poder se manifestar em relação a a esse tema então eu quero iniciar aqui pra gente não não perder tempo que o nosso problema é tempo em todos os sentidos eu quero passar aqui para Dra Renata que vai fazer uma explicação a quantas andas Qual é a informação oficial que período que a gente tem se nós temos novidade se não temos novidade para Então nós submetermos não só os técnicos que estão virtuais conosco mas também os pais que estão aqui representados nessa audiência pública Ok então Dra Renata eu quero te passar a palavra agora para

que você possa fazer um relato e do como é que tá eh eh eh o estudo do medicamento que forma tá sendo Dada como vai ser se nós já temos prazo se não temos como será Então eu vou passar a palavra paraa Dra Renata ela vai fazer uma informação geral sobre o tema e a partir daí nós vamos discorrendo a audiência pública Ok sim podemos usar Claro podemos usar já tá conosco a apresentação dela já né então fique à vontade bom Boa tarde a todos eh gostaria de agradecer aí a presença né a gente tá

bastante empenhado aí né nesse processo de aprovação e regularização do El vídeos né então eu vim aqui eh para falar um pouquinho do trabalho da da da Anvisa né Para todo ess dentro desse processo de regularização e registro né desse produto de terapia avançada a apresentação eu consigo ver consigo a eu consigo dá para passar aqui pode começar bom gente então vou passar rapidamente aqui para vocês um pouquinho para passar o slide posso passar passar um pouquinho do processo de registro né desse produto de terapia gênica eu vou falar rapidamente aqui para vocês pode passar

por favor rapidamente aqui para vocês né Porque eu sei que vocês querem ver como é que tá o andamento aí desse processo como um todo aqui de forma muito geral né Eh trabalhar um pouquinho do sistema como que a Anvisa trabalha hoje né a Anvisa Agência Nacional de Vigilância Sanitária ela é o órgão federal que faz parte do Sistema Nacional de Vigilância no Brasil a Anvisa trabalha né junto com as vigilâncias de estados e municípios que nos ajudam tá em todo o processo de regulamentação e monitoramento de uma série de produtos e serviços de interesse

à população que vão desde medicamentos produtos biológicos os produtos de Terapias avançadas do qual né a gente tá falando aqui que é um produto de terapia gênica dispositivos médicos alimentos Serviços de Saúde dentre tantos outros próximo bom qual que é o nosso objetivo né Qual que é o objetivo da agência em todo esse processo né o nosso objetivo é fornecer produtos e serviços Seguros eficazes e de qualidade né E para isso a gente tem na agência né um um dever de fazer um balanço dos potenciais riscos e benefícios claro que sempre embasado pela ciência né

Então sempre que um produto um medicamento é aprovado é registrado é feito um balanço dessa desses riscos desses potenciais riscos que um medicamento que um produto pode ter e os seus benefícios e óbvio que esse balanço tem que pender né para um um balanço Positivo né de benefícios quanto a gente compara com os riscos próximo aqui para vocês entenderem Como que como é que faz parte né o o processo de aprovação e regularização de um produto de um medicamento na VISA né e a gente chama isso de ciclo de vida de um produto ele começa

desde a etapa de pesquisa e desenvolvimento né onde você identifica um produto uma molécula aí Eh vamos dizer que pode ter um potencial benefício para uso em humanos e a gente vai passar por etapas que a gente chama de estudos eh de desenvolvimento científico estudos pré-clínicos que são aqueles estudos que devem acontecer em modelos animais modelos em vitro com o produto para demonstrar a sua segurança e a sua potencial eficácia e posteriormente após esses estudos pré-clínicos com esses modelos animais demonstrarem um potencial benefício né e um equilíbrio de riscos também eh conhecido isso passa pro

desenvolvimento Clínico né das pesquisas clínicas nessa etapa esse produto que é considerado um produto de terapia avançada um produto de terapia gênica né vocês vão ver que ele contém um vetor viral com gene de interesse esse produto se for ser para ele ser colocado em estudo né com seres humanos ele tem que ser previamente aprovado né tanto pela Anvisa que vai avaliar como que tá sendo a a proposta dessa pesquisa como que tá sendo o desenho a população que vai ser usada o que que vai ser medido com relação à avaliação de segurança o que

que vai ser proposto com relação à eficácia então a Anvisa avalia todo esse protocolo Clínico né de forma controlada exatamente para que você consiga demonstrar o seu potencial benefício daquele produto e além da Anvisa a gente também tem avaliação pelo Sistema Nacional de ética em pesquisa e como se trata de um organismo geneticamente modificado a gente tem aí a participação e aprovação da comissão técnica na ional de biossegurança né Após a aprovação desse estudo Clínico Esse estudo Clínico vai ser conduzido né E não é só um estudo Clínico vale a pena destacar que por exemplo

pro caso do El evides nós tivemos várias fases de estudos clínicos que começam muitas vezes com uma população pequena isso vai se expandindo tem uma avaliação de dose tem avaliação do perfil de segurança então muitas vezes durante o desenvolviment de um produto nós temos vários estudos clínicos que são conduzidos para demonstrar essa segurança e a potencial eficácia quando esse estudo clínico é completado e os dados são todos colhidos e analisados e isso passa para a etapa que a gente chama de registro sanitário que é exatamente a etapa que Anvisa Analisa esses dados clínicos Analisa essas

informações de segurança e de eficácia para que isso para que esse produto para que esse medicamento seja aprovado né seja registrado nesse meio termo além do registro dessa documentação do registro a Anvisa também tem a competência de fazer a inspeção né nas fábricas nas empresas que vão produzir o produto para conceder o que a gente chama de certificação de boas práticas de fabricação né que vão garantir no cas caso que aquela empresa também cumpre com as boas práticas realiza todos os controles de qualidade tem validação dos seus processos então tudo isso é usado né é

avaliado durante esse período de registro eh do produto eh Na na agência posteriormente a gente tem aí eh quando o produto é registrado e colocado aí posteriormente no mercado a gente também tem ação atuação da Anvisa em monitoramento em fiscalização em fármaco digilan vigilância de reações adversas relacionadas a esse produto e esse medicamento a nossa etapa então como eu falei para vocês inicialmente é essa avaliação de riscos e benefícios né posteriormente a gente tem né Depois do registro desse produto eh no país que a Anvisa considera né que os dados são suficientes para demonstração de

segurança e de ca com essa avaliação desse perfil risco benefício isso vai para uma etapa de precificação né que é a c médico que vai fazer e incorporação desse produto no Sistema Único de Saúde ou também a a agência nacional de saúde também vai fazer uma avaliação aí de custo benefício né então Anvisa trabalha nessa avaliação inicial de risco né essa avaliação de risco benefício próximo eu não tô olhando os slides aqui o produto então como eu falei para vocês né esse produto é considerado um produto de terapia avançada ele é um medicamento especial então

vocês podem como eu falei para vocês trata-se de um vetor viral né que contém um gene de interesse para corrigir muitas vezes uma proteína que não é funcional que é o caso dessa né da doença distrofia muscular de Du chene Então esse produto de terapia gênica ele tem que ter uma regulamentação específica na Anvisa a gente trabalha ele como medicamento mas a gente também trabalha com uma regulamentação específica exatamente para comportar as especificidades desse produto né esses produtos muitas vezes são usados no tratamento de doenças raras sem alternativa terapêutica onde eu tenho um grupo muitas

vezes eh eh de participantes de pesquisa pequeno e que se a gente fosse considerar vamos dizer o desenvolvimento Clínico de um medicamento convencional né ele possui peculiaridades e especificidades E para isso a Anvisa desenvolveu uma regulamentação específica exatamente para comportar essas especificidades desses desses produtos próximo ah obrigada Agora consigo bom então como eu falei para vocês hoje né desde a primeira regulamentação para esses produtos a Anvisa já aprovou mais já avaliou mais de 45 estudos eh com essa categoria de produtos de terapia gênica E aí paraas mais diversas indicações né Vocês viram que grande parte

delas são para indicações de doenças raras né então a gente tem um bom expertise nessa avaliação e nessa aprovação tanto é que a Organização Mundial de Saúde convidou Anvisa como um grupo um grupo seleto no mundo para trabalhar em diretrizes internacionais de produtos de Terapias avançadas então Isso demonstra né que o nosso Marco de regulamentação é muito específico e ele também tem trazido atraído empresas que desejam desenvolver estudos clínicos no país para fazer estudos com essa categoria de produtos né então isso também faz parte de um esforço coordenado da agência né para trazer eh eh

os estudos clínicos pro país e como é que tá o pé dos produtos registrados né vocês podem ver que hoje nessa categoria todos são produtos de terapia gênica né Nós já tivemos oito produtos aprovados na agência todo ele todos eles pro tratamento de doenças raras mais recentemente a gente teve a aprovação eh desse produto que é o upst tasa né que é uma terapia gênica pro pro tratamento de uma deficiência diá ser grave só para vocês terem uma ideia essa doença a empresa mapeou né a a a quantidade de pessoas acometidas pela doença e nós

temos no mundo 625 pessoas diagnosticadas com a doença então um produto inovador tratado para para uma doença Ultra Rara onde não existia nenhuma alternativa terapêutica disponível no país para ele e agora vamos paraa o projeto eleves né Onde que nós estamos então aqui são as informações gerais né do do solicitante do registro a produtos ros químicos e farmacêuticos solicitou o registro do produto eleves ele é um produto de terapia gênica que consiste basicamente em um vetor né um vetor viral adeno associado que é um tipo de de de Vetor viral específico para fazer a entrega

desse Gene e que Gene é esse é o gene da microdistrict de interesse para que ele então Produza essa proteína que não é funcional né nos pacientes com do Chen como que funciona a nossa avaliação regulatória tá gente só para vocês terem uma ideia o pacote que é encaminhado a Anvisa a depender da complexidade do produto ele envolve cerca de 3.000 páginas de informação né que vão desde o que eu falei para vocês os dados do desenvolvimento pré-clínico né então todos os estudos que foram feitos com modelos animais com células para que demonstraram o perfil

de distribuição eh desse desse vetor então pensem né Ele é um vetor viral que ele vai ser injetado e ele precisa ter um alvo terapêutico né ele tem que alcançar o seu alvo terapêutico ele tem que alcançar o órgão né o tecido desejado Então tudo isso é extensamente avaliado né durante o desenvolvimento pré-clínico existem também os dados do desenvolvimento Clínico né então todos os estudos que foram feitos né todas as fases e do desenvolvimento Clínico do produto eh como é que foi feito o que que foi feito para avaliar a segurança o que que foi

feito para avaliar a eficácia a quantidade de de pessoas que foram envolvidas no estudo todos os dados da fabricação do produto Então como que esse produto é feito que testes de controle de qualidade ele passa testes de esterilidade por exemplo nesse caso que é um vetor viral eu tenho que fazer testes de vírus de replicação incompetente porque esse vírus Ele não pode se replicar no organismo né ele tem que ser um vetor de entrega para dentro das células se ele se replicar dentro do organismo a gente pode ter um efeito adverso muito grave então todos

esses testes esses dados de fabricação são avaliados durante a nossa avaliação os cuidados especiais a aos pacientes porque como eu falei né Ele é um produto de alto risco que precisa de um monitoramento de longo prazo né para exatamente verificar esse perfil de segurança e de eficácia todas as questões de infraestrutura do serviço né Eh ele é um produto que vem uma temperatura Ultra baixa deve ser avaliado descongelado reconstituído por profissionais qualificados Bom agora eu vou apresentar para vocês o tempo a linha do tempo como é que a gente tá com relação à avaliação do

do elevit tá eh aqui gente a gente tem o in Dora Renata a senhora acho que conclui em quanto tempo hein 5 minutos 5 minutos eu queria submeter os parlamentares pra gente prorrogar o prazo dela em cima mais 5 minutos só para ela fechar o raciocínio E aí portanto mais 5 minutos bom então aqui gente eh brevemente né a gente teve petição A petição feita pela empresa que foi inicialmente online eh ela aconteceu em 9/10 mas a primeira documentação só chegou pra análise da Anvisa no dia 30/10 e esse pacote de documentos ele não veio

completo vocês podem ver que teve parte um parte dois e parte trê e a parte três que é o estudo de fase três que foi o estudo exigido pela fda para comprovação da segurança desse da eficácia desse produto ele só chegou paraa análise em 8/03 de2022 Enquanto isso a gente já analisou essa primeira etapa esses essa primeira documentação encaminhada soltamos questionamentos tá Isso foi eh a gente passou por um painel de especialistas então dos especialistas da Anvisa nós tivemos uma rede de especialistas profissionais que conhecem né da doença que nos ajudaram nesse processo de avaliação

e posteriormente eh nós tivemos não tô conseguindo passar aqui pode passar para mim nós tivemos e alguns questionamentos adicionais que foram feitos e agora a gente tá numa situação onde a gente fez um último questionamento e o basicamente o que falta pra gente é saber como que a empresa que vai ser a detentora do registro no país vai fazer o acompanhamento e monitoramento de longo prazo com esses pacientes então como eu falei para vocês ele é um produto de terapia gênica né que tem que ser monitorado quanto a sua segurança e eficácia e isso é

necessário de ser feito né pela empresa com os pacientes aqui do Brasil então a gente tá aguardando essa esse cumprimento né dessas solicitações de esclarecimentos e a partir daí caso a empresa atenda todas essas exigências a gente eh cria essa possibilidade de registro excepcional né com condições e obrigações específicas como envio de dados adicionais eh contínuos paraa Agência uma indicação restrita para grupos de pacientes deambuladores de 4 a 7 anos de idade né então Então essa indicação foi a indicação que a empresa apresentou a documentação para análise e aí eu queria destacar somente aqui também

para vocês que esses dados de eficácia que foram reportados até o momento não determinam a cura da doença Tá mas há indícios de estabilização das funções motoras que que é um benefício importante pela gravidade da doença né então só para vocês terem uma ideia o desfecho principal que é é o desfecho Clínico que foi proposto pela empresa ele não foi estatisticamente significativo né então o desfecho principal proposto pela empresa não foi alcançado quando comparado com o grupo que recebeu Placebo né mas a gente entende que existe Aí sim eh um produto promissor no sentido de

que ele se propõe a estabilizar funções motoras mas a gente vai precisar continuar recebendo esses dados para que isso seja confirmado no longo prazo tá então basicamente é isso gente tô aqui à disposição gostaria de agradecer obrigado D Renata vai tá a nossa disposição eu queria abrir PR os parlamentares primeiro temos questionamentos dos parlamentares pois não senhor presidente Deputado Leonardo Gadelha podemos da Paraíba eu quero brevemente fazer uma menção ao Deputado Rui Carneiro que é o titular dessa cadeira eu tô ocupando a cadeira temporariamente em Face da sua licença e quero dizer que estou ocupando

aqui eh a comissão muito em função do pedido que ele fez mas também ah da justeza da da causa trazida por todas esses pais e mães brasileiros nesse sentido Dr Renato quero louvar a presença de vossa excelência dizer que nós todos temos consciência de que a Anvisa prima eh pelo Rigor técnico isso é importante numa agência com essas características todos nós eh queremos que haja um Rigor que haja um um um cuidado eh para que o medicamento seja colocado eh para uso comercial eh no entanto Eh esses pais e essas mães encontram nesse medicamento uma

esperança para ã um processo bastante doloroso que com o qual os seus filhos convivem e há a necessidade de que a gente dê certa celeridade eu ouvi com atenção vossa excelência boa parte da da da explanação na minha região há um ditado que diz que toda ausência é atrevida então peço desculpa se perguntar algo que porventura a senhora já tenha eh mencionado na sua na sua intervenção mas eh em primeiro plano eu gostaria de saber se nesses estudos clínicos foi encontrado qualquer tipo de efeito adverso a senhora diz que talvez não esteja comprovado a capacidade

curativa mas há a comprovação ou indícios muito fortes de que ele estabiliza o processo o que já é um ganho ah significativo para essas famílias que precisa ser considerado mas eu gostaria de saber se em algum momento desse testo foi encontrado qualquer tipo eh de reação adversa qualquer eh ponto de atenção que justificasse a não entrada em em eh rota comercial desse desse medicamento num curto espaço de tempo em segundo eh lugar dizer eh que havendo essa chancela por parte do fda do do do for Dr Association que parece ser o que o que aconteceu

se isso não ensejaria Por parte dos técnicos da Anvisa a tranquilidade suficiente para agilizar esse processo Porque eu acho que no no no no frigido dos ovos Essa é a grande é a grande demanda dos pais e das Mães eles percebem que havendo um órgão que tem um histórico tão bonito quanto o Dan Visa no sentido de se preocupar com esse Rigor técnico que é necessário que todos nós brasileiros queremos nós queremos que o que o Brasil temha o mesmo padrão técnico que outras Nações mais desenvolvidas o fda tem essa esse histórico então se ele

fez essa aprovação isso não é uma chancela pelo menos um indicativo muito forte de queem a VISA pudesse acelerar os seus as suas tratativas os seus procedimentos para que esses pais e essas mães tivessem acesso mais rapidamente a esse medicamento por enquanto era isso agradeço Obrigada pela pergunta deputada eh eu gostaria de esclarecer que existem alguns sim algum alguns eventos adversos reações adversas que foram identificadas mas são manejáveis tá então o perfil de segurança do produto ele é considerado considerado aceitável né então os dados de de segur tem um perfil é aceitável com manejo desses

dessas reações né de forma a a serem reversíveis o que a gente como eu falou eh como eu falei tem tem algumas alguns pontos com relação à sua eficácia a questão da estabilização com relação à avaliação do fda Com certeza Anvisa usa sim né todo esse processo como eu falei isso é um processo muito grande e que envolve também muitas vezes a necessidade de avaliações locais por exemplo exemplo de toda uma qualificação desses centros eh como eu falei para vocês um dos pontos que eu acho que é super importante é que a empresa tenha esse

comprometimento no acompanhamento de longo prazo com os pacientes brasileiros tanto com relação ao com relação à sua segurança quanto com relação à eficácia no longo prazo né então nós estamos falando de um produto que é um gene que diferente de outros medicamentos onde a gente faz uma erupção e aquilo ali vai ser eliminado né posteriormente não esse é um produto que ele é uma injeção única né e ele vai ficar incorporado à células né então esse produto de terapia gênica merece e necessita desses estudos de acompanhamento de segurança e de eficácia né então a gente

precisa também de ter o compromisso da empresa de que isso também seja feito aqui no nosso país então é Esse é um é um dos pontos finais que a empresa está se organizando para responder os nossos questionamentos então a linha do tempo demonstra que a gente desdobrou esforços e foram coletivos tanto pela empresa né que protocolou a solicitação do registro que fez isso muito próximo com com a solicitação do dos Estados Unidos então vocês podem ver que ele não tá nem registrado ainda na Europa então o Brasil ficou como uma primeira onda né de acesso

desse produto né no nosso país então a empresa também tem desdobrado esforços e trabalhado conjuntamente então a gente está fazendo isso de forma conjunta para garantir que os os pacientes que vão receber esse produto sejam acompanhados e monitorados aqui no nosso país Presidente vossa excelência me permitir perdoe é só porque acho que talvez um representante da empresa não sei se se houve esse convite a representante da empresa para que se fizesse presente eh Talvez ele pudesse no nos clarificar né sobre sobre isso qual qu empresa que não veio né não compareceu existe Doutor só para

completar a pergunta do deputado Leonardo e existe um um prazo fixado pela empresa pelo laboratório que vai representar o medicamento no Brasil de entrega desse mapa de acompanhamento o possível mapa assim o que que acontece dentro do processo de de avaliação né nós temos aí eu não sei se vocês viram no nosso na nossa linha do tempo que a gente foi recebendo documentos né durante a própria avaliação e nosso tempo tá em 118 dias né Anvisa a empresa a cada questionamento que ela recebe ela tem um prazo regulamentar de 120 dias para resposta o que

ela pode obviamente né acelerar a partir disso né mas existe o prazo regulamentar pela agência de 120 dias para resposta aos questionamentos tá iniciou quando hein tem ideia eu acho que tem a última a última data da exigência se eu não me engano foi Setembro na minha apresentação eh acho que 19 de setembro se eu não me engano tá mais alguma pergunta Deputado somente Presidente aproveitando o ensejo do que vossa excelência colocou talvez eh como medida prática dessa nossa reunião enviar um expediente à empresa pedindo celeridade tá deferido vamos vamos fazer um ofício encaminhar ao

laboratório para que ele possa nos responder e até abreviar ver o que falta para fazer esse esse mapa de acompanhamento que aí atende aí E aí dout Renata me parece que é a última exigência é isso isso feito esse mapa de acompanhamento submetido a Anvisa Anvisa a partir disso é importante destacar que a gente tá dando atenção total e prioridade Total nas na no na análise do cumprimento dessas exigências tá então a gente tá trazendo toda essa celeridade para esse processo Ok gostaria de passar agora a palavra pro Dr João Gabriel João Gabriel ele tá

online conosco Dr João Gabriel sim sim boa tarde boa tarde Dr João tudo bem prazer em revê igualmente é um prazer poder participar essa audiência primeiramente eu gostaria de cumprimentá-lo cumprimentá-lo o o os outros deputados presentes nessa audiência e enalteceu o seu trabalho eh Max eh que é um dos poucos políticos desse país até uma sensibilidade muito grande com as doenças raras inclusive quando o o senhor era gestor da de de um município da Baixada Fluminense foi o primeiro a implementar um um Centro de Triagem para as doenças raras eu gostaria de enaltecer essa Nobre

iniciativa que o senhor teve lá atrás eh quando ainda estavamos Estávamos conversando ainda sobre a questão da implementação do serviço de doenças raras no Brasil sim eu te agradeço eu tenho uma uma preocupação muito grande principalmente com a essas terapias não em termos de medicamento mas da da infraestrutura para poder receber esses pacientes e aplicar a a as medicações eh Principalmente quando a gente eh fala sobre terapia gênica onde eh o número de efeitos adversos podem podem ser são consideráveis né então eu quero chamar a atenção de todos presentes aí nessa audiência que necessitamos também

de uma preocupação acerca da infraestrutura do sistema único de saúde para albergar esses pacientes e aplicar de modo seguro essas terapias Dora Renata Doutor Muito Obrigado aí pelo pelo comentário Eu acho que isso também é uma etapa que a gente vê e exige no nosso registro do produto no país então a gente solicita que a empresa ao né ao protocolar esse essa solicitação de registro ela Se comprometa com a qualificação dos centros que vão receber vejam ele é um produto armazenado sobre temperaturas Ultra baixas né então a gente tem que ter estrutura para armazenamento desse

produto descongelamento né Eh e reconstituição para uso além de profissionais que T que ser treinados nesse processo né então isso também faz parte e é uma coisa muito local isso também faz parte da atribuição da agência quando ela faz a análise desse registro então isso é uma coisa que a gente exige também que a empresa Se comprometa em fazer quando ela vem trazer o produto para cá né porque a gente precisa de toda essa estrutura e assistência qualificada para que os pacientes recebam o produto e tenham o benefício esperado para ele Dr João mais alguma

intervenção não apenas isso e gostaria de enaltecer mais uma vez o seu trabalho Deputado Max à frente aí das doenças raras e tudo que você tem feito aí para os pacientes e familiares Lembrando que no Brasil nós temos 15 uma Estimativa de 15 milhões de pacientes com uma doença Rara meus parabéns a todos meus parabéns a senora Renata Miranda aos demais parlamentares por essa Nobre iniciativa muito obrigado pelo convite agradecer Dr João Gabriel é um estudioso doenças raras lá do Rio de Janeiro tem se dedicado aí a vida toda a a Esse estudo Parabéns aí

pela pelo seu trabalho nós estamos à disposição sempre eu gostaria agora eu vou só fazer uma inversão gostaria antes de ouvir os pais nós temos aqui já três inscritos que aí só para mais informação técnica e aí entramos nos pais e nas mães também né Eu queria aqui ouvir eh o Dr Luís Fernando neuropediatra Dr Lu Fernando sen tá conosco aqui ó Sim estou que tô ouvindo daí eu eu tinha preparado uma uma pequena apresentação Zinha E aí surgiu algumas dúvidas que eu posso tá inclusive tá tá respondendo daí no caso acho que eu vou

compartilhar aqui a tela um momento uma eu não vou est entrando em muitos detalhes que eu acho todos vem a tela aí sim sim não vou est entrando muito os detalhes né sobre o que é A distrofia muscular de do Shine né apenas me apresentando aí para quem não me conhece meu nome é Luís Fernando Gross Claus eu sou médico neuropediatra aqui da Universidade Federal de São Paulo atuo em outros hospitais aqui em em São Paulo né Não só na universidade eh e também atuo no na tdn que faz o suporte ventilatório nessas doenças neuromusculares

ou seja na Unifesp eu pego o diagnóstico dessas crianças acompanho ela até elas entrarem numa cadeira de rodas e precisar depois de um suporte ventilatório e daí conclui-se até o óbito dessas crianças lá na tdn daí no caso sou eu tenho 20 anos só de experiência aí de de doenças neuromusculares principalmente do Chen Qual a gente tem um ambulatório especializados a quarta-feira tardes lá na na Universidade Federal de São Paulo eh não vou estar falando aqui do curso da a doença ou realmente o que acaba sendo o elvido que a Anvisa Acabou falando né disso

eh sobre o que eu costumo tá falando do do elevi é sobre exatamente tipo foi falado ah falhou no end Point primário dele essa fase três que foi o estudo emb Barque daí S houve sim o que que é o end Point primário é aquilo que a gente quer primordialmente ver quando vocês quando foi feito estudos entre crianças de qu h h qu e 5 anos numa fase dois viro que essas crianças aumentavam quatro pontos nessa pontuação então daí falaram bom então num estudo maior uma faixa etária mais elástica daí no caso 7 8 e

até 11 anos a gente vai então usar esse objetivo daí no caso que é o aumento do tempo o o o aumento da pontuação na escala o que que é escala a escala é aquilo que a gente acaba fazendo do são são série de de de funcionalidades de eh de de provas que a criança realiza por exemplo eh que todo mundo tem consegue de balizar esses pacientes por exemplo subir três degra em subir 3 degraus ou dois ou 1 degrau levantar do chão em 5 segundos ou ainda andar 300 m ou andar desculpa 300 m

em 6 minutos então são todas essas coisas que vão pontuando e daí eu fecho de uma pontuação nas crianças de 4 e 5 anos no primeiro estudo lá no 102 elas cresceram quatro pontos dessas Então falaram vamos ver se cresce que se aumenta esses pontos e realmente não teve em todos os grupos Considerando o grupo todo o aumento disso mas houve vem todos os grupos analisados a estabilidade da pontuação considerando que é uma doença crônica degenerativa você olha para isso e fala segurou a evolução da doença não melhorou não vai curar mas segurou e em

alguma em outras provas por exemplo os 10 minutos de marcha que é esse terceiro item houve realmente uma melhora de todos os entes daí no caso os o quatro quatro o quatro degraus que é uma prova que é esse último item houve uma Melhora esse gráfico basicamente é o seguinte ti daí tem esse número zero aqui em que nem todas crianças conseguiram melhorar a prova e o que tá acima desse número zero aqui à direita foi que todas as crianças conseguiram realizar usar essa prova com grande êxito na escala como um todo muitas crianças não

realizaram não não houve uma melhora nessas crianças daí mas nas principais outras provas houve sim uma melhora nessas crianças então o end Point primário que é o que eu queria realmente de fato não foi para todas as crianças mas todas as crianças estabilizaram essa essa pontuação depois de 52 semanas mas em outras provas houve um ganho no de todas as crianças daí outra coisa que que passou aí um pouco né sobre os efeitos colaterais do do medicamento os efeitos colaterais do medicamento nos três primeiros dias daí no caso ã nos três primeiros dias dos do

caso após a infusão vai ter vômito náuseas febre dor no corpo e um pouco destaque Cardia daí no caso isso é próprio da reação do vírus que foi colocado dentro do corpo da criança s é isso qualquer Dramin qualquer de pirona qualquer coisa acaba melhorando isso a gente tem essa experiência em terapia gênica da motoria espinal comou gesma a partir da quarta semana que é o grande problema que às vezes colocam que pode dar sim uma um um uma fraqueza muscular que são as as mi cites autoimune daí no caso ou as miosites autoimune para

isso você tem queit ã você tem que reinterar a criança e o protocolo inicialmente é corticoide mais corticoide na veia e a dessa criança se não conseguir fazer isso entra com plasmaférese E aí vem a questão da estrutura do hospital nos ensma o primeiro caso no Brasil que foi uma paciente minha a ter esse problema daí no caso de reação grave com o com o com o zor gma e que tava internada num hospital de Brasília e na ocasião não tinha um um médico eh treinado para fazer a plasma féres quer dizer ele tava de

férias ou tava licença maternidade alguma coisa assim e daí a gente optou por est fazendo transfusões de sangue nessa criança para tentar eliminar esse anticorpo circulante dela L daí deu tudo certo hoje A menina já consegue de já já já tem o benefício da medicação mas houve esse problema no levid ainda existe o um um terceiro ponto se ele não sair se a criança não sair e com o corticoide com a plasma fées entraria o negócio do tracol imos que hoje é a é colocado para transplante de órgãos Apenas não temos esse acesso su pelo

via SUS ou coisa parecida disso ã como é feito mais ou menos o cadast ento desses hospitais a gente preenche um cadastro junto a unifar ainda hoje de que é a responsável pela distribuição do produto em todo o mundo exceto Estados Unidos que lá cim essaa mas no mundo inteiro é essa unifar roch ch daí é feito uma análise documental de tudo que o hospital tem daí no caso Considerando o tal apto é feito o primeiro treinamento com a equipe de lá do Reino Unido da unifar inicialmente é com os farmacêuticos e com o médico

daí no caso a depois presencialmente a roch faz um segundo treinamento com todos os entes evolvidos no hospital e enfermeiro farmácia médico muitas vezes o gerente do do Supply gerente de por favor Senor conclui em quanto tempo Ah eu acho que um minuto só então conclua por favor obrigado daí ótimo obrigado senhor e depois um terceiro treinamento que é de prática de como coloca isso o remédio chega aqui a 70 a menos 70 igual à vacinas do covid em 12 horas ele sofre o degelo Lud daí e só a partir 6 horas ele vai entrar

no corpo do paciente daí no caso a jornada do paciente nisso autorizado o medicamento faz o registro do paciente coleta esses anticorpos que é enviado pros Estados Unidos esses anticorpos vem tem que ser negativo gente não corpo anti a anti adenovital do invoice é feito depois o início dessa importação e a internação do paciente daí vai aplicar o remédio descongelado por 18 horas ele vai de alta para Hospital a gente col exame toda a semana de sangue para monitoramento desse paciente dos efeitos colaterais eu vou falar com o paciente toda a semana em relação a

esses exames daí no caso ele vai passar durante três meses toda semana comigo daí no caso e a partir dos 3S meses daí no caso retirando Esse aumento de corticoide ele volta paraos níveis de corticoide pré elevida daí é isso hoje que é o protocolo pelo menos que tá sendo feito tanto no Sabará onde de a gente que eu credencie e agora no Silvio Romeiro também que a gente credenciou aqui em São Paulo também daí certo acredito que só dois pacientes no Brasil fizeram que foi o Henrique e um outro lá de Santa Catarina Muito

obrigado qualquer dúvidas estou aqui o que é for possível ajudar a Falei rápido Dr Lu Fernando a minha pergunta primeiro lhe agradecer a sua contribuição não só como estudioso do tema Mas quem quem acompanha né todos os dias tem uma pergunta que me é feita eu acho que a pergunta do principalmente dos pais que estão nos assistindo eh pela TV Câmara e os presentes aqui Qual é a sua opinião sobre o El viides Qual é a opinião sua eu acho acho que o elides é um remédio de promissor que Visa realmente a estabilidade dessa doenç

daí no caso assim como a gente tivemos a discussão sobre os ensma e hoje ele é incorporado via SUS só que não não não não tem o problema da logística via SUS daí no caso por isso que ele não é efetivamente ainda aplicado no SUS porém eu acho que ele tem e Visa a estabilidade dessa doença para essas crianças daí lógico quanto antes fizer menos mais a criança vai se beneficiada aí no caso a bula americana do remédio já fala em todos os deambulantes do limite de idade daí no caso agora se o remédio vai

manter a função dele por 10 15 20 anos ou a vida toda isso ainda a gente não é capaz de responder daí no caso mas a solução mais imediata hoje existente é o elevit eu acredito paraas crianças que estão andando a primeira opção aí a a mais efetiva seja o eleves ok Deputado Leonardo alguma dúvida não eh acho que vossa excelência foi certeiro a a pergunta que se deveria fazer o doutor era justamente Essa eu não sei se eu faço uma comparação grosseira Doutor Eh meu pai já é um senhor de 81 anos de idade

que é paciente portador do mal de paxon e o medicamento foi muito eficiente no sentido de estabilizar os sintomas ele não teve a cura obviamente não há hoje cura pro pro mal de paxo Mas uma vez medicado a partir do instante em que começou a utilizar o medicamento a doença se estabilizou sei que talvez seja uma comparação grosseira estamos falando de medicamentos e doenças totalmente diferentes mas quero dizer que para a família para mim para todos os filhos para todos os familiares perceber que o que o mal foi estabilizado foi um ganho muito significativo quero

crer que ainda que talvez a comparação não seja muito eh refinada vale a pena eh ressaltar da da do ponto de vista do familiar o ganho que se tem com a estabilização do quadro Ok sim eu acredito que todas as eh todas as doenças degenerativas eu acho que logo lógico se vier cura da doença Fantástico ótimo excelente porém eu acho que é estabilidade não deixar que a que a doença evolua ou degenere mais o o paciente Eu acho que já é um passo enorme daí disso Ok eu queria agora passar a palavra pro Dr Eric

Cavalcante também tá virtual conosco Dr Eric tá aí conosco tá né Boa tarde então erc alind de ser médico né Eh é genitor do Henrico também N é isso ISO mesmo viu Boa tarde a todos eh estão me escutando sim boa tarde a todos gostaria de agradecer muito o convite de todos os presentes na mesa o deputado Max principalmente essa mãezinha que é Gabriela mãe do T também portador de distrofia muscular de dox a gente sabe o tanto que essas famílias lutam para ver seus filhos medicados Eu tenho certeza que todas as famílias vão conseguir

isso tá eu tô aqui Deputado Max com uma prova viva que a medicação ela é segura ela é eficaz e os efeitos colaterais da medicação são controlados então o Henrico o meu filho ele foi o primeiro brasileiro medicado em território brasileiro com eleves eu tenho muito orgulho de disto mas eu eu fico inquieto que a gente gostaria muito que as outras crianças também receb a medicação então a terapia gênica que eu elev ele veio para mudar a História Natural da doença a gente sabe que a é uma doença muito grave que as crianças param de

deambular já na adolescência Isso não pode acontecer se a gente tem uma esperança de ver os nossos filhos andando a gente tem que conseguir então a gente teve a primeira audiência em abril agradecer muito o deputado Dimas Fabiano que nos ajudou muito primeira audiência e agora a gente está tendo a segunda só que a gente não pode ter esse atraso para aprovação da medicação no Brasil então nos Estados Unidos a medicação já é aprovada pela fda não mais em forma acelerada em forma definitiva todos os estudos clínicos já foram feitos fase um fase dois e

fase TRS e a medicação provou ser eficaz provou ser segura e os efeitos colaterais controlados então o que que acontece eu trouxe aqui na palestra de hoje dados do meu filho que é uma prova viva que a medicação funciona então o Henrico após TRS meses da aplicação dois eu trouxe avaliação da médica dout Clara Gontijo que participa do Hospital de Clínicas em São Paulo e da fisioterapeuta Mariana arteiro também participa do Hospital de Clínicas de São Paulo as duas fizeram em massach nos Estados Unidos acompanhando diversas crianças com Luene então o que que acontece na

avaliação médica do meu filho meu filho teve uma redução de cerca de 70% nos níveis de cpk o cpk é um índice de inflamação Então se o cpk da criança ele está baixo ela não está tendo inflamação e o meu filho foi positivo graças a Deus ele teve uma redução de 70% respondendo que a Renata danisa citou a gente sabe que não é uma cura mas uma estabilidade da doença é o que todo pai gostaria de ter ter um filho parando de andar com 10 anos de idade é a coisa mais triste do mundo então

se a gente tem esse recurso de a medicação ser aplicada nos nossos brasileiros assim como acontece já nos Estados Unidos e já tá acontecendo em muitos outros países a gente vê aplicação no México a gente vê aplicação no no Qatar em breve toda a Europa então é uma medicação eu não cito mais promissora ela já é uma realidade as crianças americanas elas estão se mantendo bem com a medicação então só voltando um pouquinho pros dados do meu filho então o meu filho ele foi avaliado pela médica com uma redução dos níveis de cpk em 70%

e a e a Mariana Doutora Mariana que é a fisioterapeuta ela fez os índices de prova de função motora então foi realizado quatro escalas no hrio a gente fez a a escala de medição da função motora que avalia a criança agachando se levantando rolando para ver como é que tá os índices de melhora da criança ele ela aplicou também o norf Star que é uma segunda escala ela aplicou o teste de caminhada em 10 m e o tempo que o meu filho levanta do chão sem apoiar no juízo ele Então foi feito quatro escalas a

primeira que a medição de função motora vou até pedir para colocar o vídeo do meu filho subindo as escadas o meu filho teve uma melhora de seis pontos isso é muito significativo então é nítido a melhora do meu filho nesse primeiro vídeo vocês vão ver ele do lado de uma outra criança sendo Chen vocês vão notar o meu filho se agarrando em todo o corrimão para subir e após a medicação meu filho subindo com autonomia total e olha que o Henrico nesse vídeo ele tinha acabado de chegar então foi a primeira vez que ele subiu

escada Hoje ele já tem uma melhora muito melhor Então esse foi um vídeo após o eleves do meu filho que mostra deputados nitidamente a melhora da com o uso da medicação o segundo vídeo que eu trouxe para vocês é o teste de caminhada em 10 m eu vou pedir para colocar esse teste ele vai mostrar quanto que a criança gasta em tempo para percorrer 10 m então o Henrico no primeiro teste da caminhada eu vou só esperar eles colocarem o vídeo então voltando pro vídeo Então antes do eleves quando a gente descobriu a doença ele

estava só usando corticoide o Henrico percorria 10 em quase 6 segundos era 5.9 então quase 6 segundos e no segundo ó no segundo vídeo vocês vão anotar agora ele depois a medicação o Henrico tá fazendo em 3 segundos o que ele fazia em 6 segundos Então meu filho teve uma melhora de em torno de 50% neste teste específico e outros testes que foram feitos foi feito o teste de levantar do chão do chão apoiava no joelhinho agora ele não apoia em nada meu filho levanta com autonomia Total então eu tô aqui para mostrar para vocês

eu sou médico também sou reumatologista eu tenho uma associação que chama Associação Salv Henrico e todas as famílias nos procuram a gente tá aqui para representá-los eles precisam de representação a gente precisa muito que anvis aprove essa medicação para todas outras crianças utilizarem foi citado um pouquinho em relação à logística Então já existe essa Importadora chamada unifar o Dr Luiz comentou ela que traz a medicação pro Brasil ela já tá acostumada com isso ela já traz a medicação zog esma a a medicação el evides é uma terapia higiênica também então em parte de logística está

resolvido a gente tem hospitais já treinados a gente tem médicos treinados a gente já tem dois brasileiros ção no Brasil o meu filho prova viva que a medicação funciona estou aqui com todos os dados da fisioterapeuta e coloco à disposição do plenário caso necessite documentar na aud na audiência de hoje Então aqui tem a prova viva que a medicação funciona ela é eficaz e os efeitos colaterais controlados em relação aos efeitos colaterais o meu filho teve um pouco de efeito colateral ele teve náusea e vômito que são efeitos colaterais leves então em torno de 60%

das Crianças podem ter esses efeitos colaterais mas são efeitos colaterais manejados os efeitos colaterais graves nos Estados Unidos foram em poucas crianças inclusive não tivemos óbitos de nenhuma criança foram mais de 150 crianças medicadas sem nenhum óbito então isso mostra que a medicação é segura em relação aos efeitos colaterais graves sim podem acontecer como o Dr Luiz explicou que é miocardite mas o ajuste da medicação o aumento da dose do corticoide no início de outras medicações imunossupressoras pode ser controlado então o benefício dessa medicação entrar no Brasil e resolver a questão da duchem no Brasil

é muito importante a gente não tem mais tempo tempo é músculo cada dia que passa as famílias me ligam tem famílias que relatam a criança parando de deambular isso é muito triste famílias me relatam piorando da parte cardíaca da insuficiência cardíaca piorando da ventilação muitos entrando em bipap Então se a gente Esperança pros familiares eu entendo que não é cura Mas é uma estabilização é isso que a gente precisa Então conto com o apoio de todos os deputados vamos defender essas crianças as doenças raras T que ser defendidas essas famílias precisam ser ouvidas Eu acho

que eu me estendi um pouquinho mas acho que foi importante Agradeço a todos esse convite para mim fico a disposição da Anvisa para qualquer dúvida os dados do meu filho se forem necessários eu eu posso encaminhar paraa audiência posso encaminhar para Anvisa já temos brasileiros medicados a gente precisa que os outros também sejam agradecer Doutor eu e nós vamos gostaria de ter sim o material Nosso pessoal vai fazer contato contigo ainda hoje pra gente trazer pro acervo nosso da audiência é o material aliás eu gostaria que o Dr Luiz Fernando também disponibilizasse pra gente o

material e também Dora Renata PR gente para fazer parte e para documentar a nossa audiência pública Deputado Leonardo alguma pergunta pro pro Dr er uma brevíssima menção Dr Eric em determinado momento falou que já existem profissionais de hospitais que tem expertise e talvez isso seja importante eu acho que uma das preocupações das mais legítimas na VISA seja saber como o manejo da aplicação D desse medicamento se dará então talvez a experiência desses profissionais e desses hospitais que o doutor acabou de mencionar pudesse ser colacionado aos esforços da da da Anvisa com certeza Deputado e eu

acho que isso é uma coisa como eu falei isso faz parte da nossa solicitação da documentação do registro né e isso é providenciado pela empresa e ela já já como foi mencionado pelo pelos doutores isso já foi sanado né durante esse esse processo ótimo mas nós vamos apertar eles né nossa função é essa os depoimentos são todos muito positivos né a lógica a Dra Renata ela ela ainda ainda é ainda vai sendo um pouco mais conservadora tem que aguardar né a definição é o papel da Anvisa mas eh o que a gente tem ouvido por

isso que eu fiz essas perguntas objetivas Deputado Leonardo também sempre muito objetivo porque a gente tem vista ao longo dos meses o otimismo das pessoas né e a esperança então nós estamos aqui representando as pessoas né Essa é a função do deputado eu eu gostaria agora de passar PR gabria gabria que é mãe do José na verdade a interação Nossa e na síndrome foi mais por conta de conhecer o t e aí a gente eh tem se dedicado eu já era um um um estudioso mesmo sem ser médico das doenças raras já já quando fui

Prefeito a gente fundou uma subsecretaria especializada no município que eu fui Prefeito a época e aí eu conheci o t e aí a gente tá jto nessa luta passar aqui pra Gabriela cota Soares para fazer as colocações dela bom Boa tarde a todos gostaria de em primeiro lugar enfatizar novamente agradecer o deputado Max que tá dando voz à nossa comunidade né Isso é muito importante são milhares de pessoas aqui aguardando por essa resposta não posso deixar de cumprimentar também o presidente da Câmara Cezinha que tá presente online né presidente da Câmara Municipal de Macaé do

meu Município bom desde que o laboratório Rocha ele solicitou o cadastro do elevida Anvisa a comunidade ela foi tomada por um sentimento de alegria e esperança visto que pela primeira vez há um medicamento com potencial de mudar o curso de uma doença tão devastadora e e cruel como é a do Shen desde então um ano já se passou e seguimos aguardando E com isso a doença avança e muitas crianças vem perdendo a marcha indo para a cadeira de rodas e evoluindo com insuficiência cardíaca respiratória que é o curso natural da doença em abril desse ano

estivemos aqui em uma audiência pública pela comissão de saúde para discutir sobre o registro do medicamento elevit o representante da Anvisa João Batista da Silva Júnior comunicou que entre junho e julho o processo deveria estar concluído Já estamos em outubro e ainda estamos sem resposta entendemos né a posicionamento de Dra Renata aqui em relação ao laboratório E aí a gente aproveita também para cobrar do laboratório essa celeridade nesse período Enquanto estamos aguardando a primeira aprovação no Brasil a fda nos Estados Unidos já havia aprovado em caráter acelerado a terapia para crianças de 4 a 5

anos de idade né então em junho desse ano tornou definitiva e ainda Estendeu o rótulo para maiores de 4 anos aprovando ainda de modo acelerado para pacientes cadeirantes Outro ponto importante também que deve ser enfatizado é que recentemente o STF resolveu por meio da reclamação 6709 iniciaram uma conciliação entre o laboratório roch a união em prol do da comercialização de forma menos onerosa né desde então já aconteceram Três audiências de conciliação e até o momento as partes não chegaram aem nenhum acordo e agora a negociação ela vai seguir em sigilo né absoluto os advogados foram

convidados a se retirar da negociação isso deixou as famílias desesperadas e as liminares de todo o país seguem suspensas né o único acesso que a gente tinha ao medicamento era por forma judicial e nesse momento segue suspenso todas as liminares por último Eu também não posso deixar de citar o PL de autoria do deputado Romário Senador Deputado não perdão Senador Romário que é a PL 149 de 2024 essa PL ela veio para assegurar o direito à vida e à saúde direito esse que já está né Eh que já já nos está assegurado na Constituição Federal

após essa última decisão do STF que determina a incorporação do medicament alto custo pelo SUS essa PL vem para reafirmar nosso direito visto que essa decisão irá afetar não apenas os pacientes raros mas pacientes com câncer pacientes com doenças crônicas Então são milhões de brasileiros afetados com essa decisão então com tudo isso que eu disse três pontos são há um ano a roch solicitou a o registro pela Anvisa a fda nesse momento já expandiu o rótulo né E vocês já citaram aqui a questão de balizar junto a fda que isso é importante já expandiu o

rótulo já está nesse momento aprovando de modo acelerado pros pacientes cadeirantes e as liminares seguem SUSP por todo o Brasil então Eh Deputado eu trouxe essas questões aqui para apresentar paraos senhores que são os representantes do povo esse cenário obscuro da nossa comunidade né Nós estamos com dificuldade de acesso ao medicamento a gente entende todas as questões relacionadas levantadas aqui mas já se passou já se passou um ano que que foi solicitado e a gente não tem mais tempo tá enquanto eu tô sentada aqui o meu filho tá em casa tá bem mas eu não

sei qual vai ser o futuro dele e isso e assim é difícil para mim tá aqui é difícil para mim estar falando da doença mas eu tô aqui para representar uma comunidade inteira que espera uma tecnologia inovadora que já foi dito aqui que já foi comprovado aqui que vai mudar o curso da doença então do que mais precisamos né então fica aqui o meu meu apelo eu peço para que todos tenham empatia e se coloquem nos nossos lugares né E se fosse o seu filho né E se fosse um ente querido então a gente traz

esse tema aqui justamente para pedir celeridade porque a gente não tem mais tempo é isso é e em relação a à liminares nós vamos marcar uma audiência quem expediu e a eliminar para que a gente possa colocar fisicamente eh esse tema Esse é um assunto em relação a a ao laboratório nós já já que eh decidimos o encaminhamento imediato ainda essa semana de um de um expediente nosso ao laboratório para que Ele nos dê fixo tempo paraas respostas porque ao que me parece sem ser médico sem ser um especialista e um técnico do tema a

o que me parece tá mais do que comprovado e aí ô Gabriel a sua fala foi e ela ela é pertinente nós tivemos aqui várias participações de técnicos participação de um pai que é médico e que tem um um exemplo dentro de casa do Sucesso eh eh da dessa terapia então não vejo porque o laboratório vá ainda ter necessidade de tantas de tanto tempo para para definir né o tempo é é nosso maior inimigo nesse momento Então essa Comissão vai expedir esse esse expediente vai cobrar a resposta dele e nós temos aqui a palavra da

Anvisa que tão logo eh isso para mim é uma boa notícia tão logo seja satisfeita essa exigência do laboratório não vejo mais nenhum tipo de de óbice E aí é outra luta luta fina é uma luta que a gente sabe que vai ter a luta no orçamento da União essas coisas todas mas isso não não é com Anvisa isso tiver necessidade nós vamos ter que fazer uma outra audiência uma outra luta isso é uma outro assunto que eu acho que que nós teremos Chan De de vencer e com certeza vamos vamos ultrapassar a questão técnica

eu começo a ter mais otimismo agora diante das informações que nós estamos colhendo aqui então participação e a luta de vocês é fundamental isess é uma vitória de vocês na verdade esse grito aí do Henrico e de muitas outras crianças através dos seus pais não tivesse existido obviamente não teria o avanço então a minha expectativa é grande eh que tenhamos sucesso mais breve possível eu queria agora passar pras três que estão inscritos aqui conosco a Viviane a Viviane você aperta o botãozinho vermelhinho aí per de você isso Olá boa tarde tá ouvindo Boa tarde eh

a minha pergunta só só perdão só um minuto eu vou passar pros Três os três aqui lidiomar e Claudilene são os três três tá aqui é e Claudilene tá lá e enquanto vocês estão fazendo o uso da palavra eu vou só dar uma filtrada nas perguntas se já não foram respondidas de 12 participantes que entraram na nossa rede online Exatamente é por favor fica à vontade eh vontade nem tanto 3 minutos ok eh sou Viviane Hoje estou aqui representando a aliança de estrofia Brasil junto com LD Omar que é a ã são é uma associação

de associações de distrofias musculares né E a nossa pergunta era sobre o prazo né que eu acho que isso que é o que mais interessa a todos e se realmente o laboratório Pode ser que eu acho que eu nem entendi a a sua fala Doutora Renata eh se a roch é a representante ou se tem outro laboratório né Essa foi a a minha dúvida não a roch é a representante ela que que representa o produto no país né inclusive eh Todos Os questionamentos são feitos para ela as respostas também são são respondidas por ela como

o doutor falou existe a sar que é pros Estados Unidos né mas efetivamente aqui no país é a r te atendeu sim lidiomar bom Boa tarde eu souar eu estou também representando aqui a aliança de estrofia Brasil e também sou mãe tá o meu filho faleceu H 5 anos faleceu com 34 anos tá ele poderia ter vivido mais tá ele poderia ter vivido mais se ele tivesse o acompanhamento do SUS porque eu sou SUS tá eh eu acho muito louvável essa questão do medicamento de estar vindo está aqui a gente lutando por esse medicamento mas

eu tenho um um aperto no coração da gente utilizar um medicamento tão caro tá e o meu filho morreu porque ele não tinha fisioterapia respiratória pelo SUS Então acho que a nossa briga não vai ser só aqui na aprovação pela Anvisa a nossa briga também vai ser em como corporar isso ao SUS em Como vamos fazer esse tratamento porque não vai ser só o remédio tá que vai ajudar os nossos filhos eu não conheço nenhuma de vocês aqui tá mas eu acompanho muito bem as famílias que são atendidas pela associação e na a maioria elas

não têm o suporte médico tá estamos lutando sim por esse medicamento porque é esperança para todos mas a gente precisa também pensar em como a gente vai fazer no pós medicamento porque utilizar um medicamento tão caro e depois não ter o suporte eu não sou médica Eu apenas escuto os médicos falarem eu vejo a evolução do Henrico porque eu sigo ele em redes sociais mas o Henrico ele tem o privilégio de não ser um paciente suso tá então eu queria pedir às mães que estão aqui você tá Para que depois que a Anvisa aprovar a

gente também possa continuar lutando pelo todo tá Para que o SUS lembre que esses pacientes além da medicação precisa do tratamento efetivo que são as terapias multis era mais um depoimento tabela de uma contribuição Podemos estudar até um PL juntos D vamos vamos depois estudar eu acho para ter prioridade é no caso específico para garantir em lei justamente garantir valor sim uma bela contribuição ouvir aqui a Claudilene tá lá atrás Boa tarde a todos meu nome é Claudilene eu sou vó de mãe de duchen eu tive um filho que chama chava Paulo Vitor que faleceu

com distrofia muscular de duene eu queria muito ter estado aqui há 10 anos atrás e eu não tive essa chance nem o Paulo mas hoje eu tenho um neto que também chama Paulo Vitor e é portador de distrofia muscular de doen eu gostaria de dizer que eu tô vendo aí que a aprovação né é de 4 a 7 anos né E até agora o ministro Gilmar Mendes deixou somente pras crianças que faltam se meses para completar 7 anos que vão ter acesso a esse medicamento agora nesse momento e como ela falou as PC estão todas

né paradas eu gostaria de dizer que às vezes com 7 anos para algumas crianças são tarde A distrofia muscular de do chene é cada caso é um caso o mesmo caso que o meu filho tem do chene não quer dizer que é igual de as outras mães que estão aqui algumas são mais forte algumas são mais fraco o meu filho ele parou de andar com 7 anos eu tenho um neto que tem a mesma doença com a mesma delação então quer dizer eu acredito que ele devia tomar esse levid com quatro não com sete né

não depois que ele parar de andar isso né não seria benefício para ninguém né até mesmo pelo valor do medicamento eu gostaria de agradecer o pessoal da Anvisa pela dedicação de vocês toda vez que eu mando um e-mail vocês me responde eu vejo que vocês estão com garra eu eu entendo também essa última etapa que vocês estão falando como aqui também foi dito eh o SUS também tem que incorporar isso eu sou SUS meu neto hoje tem atendimento pela pai ele tem terapia ocupacional tem fisioterapia ele só não tem fonodiólogo que ainda O Paulo não

conseguiu né a gente tá pagando eu sou funcionária pública Sou gari na minha cidade então eu não tenho né essas condições mas mesmo assim a gente tá pagando e hoje a gente tem muito mais estrutura eu corri muito junto com Dr Luiz Fernando atrás de alguma cois eu fui voluntária com meu filho e não tinha e saber que hoje tem nossa é uma alegria para todos nós e músculo realmente não espera é socorro o músculo dos nossos filhos estão morrendo obrigada gente Ok é uma ótima contribuição eu gostaria aqui D Renata rapidamente pra gente não

deixar a Claudilene ela já utilizou ali ela colocou aqui eletronicamente também né ela agora já fez a intervenção leé a Larissa Alana palma da Silva ela fez eh uma Du 3 qu intervenções vamos lá rapidamente primeira delas ela coloca deve-se levar em conta que pesquisas financiadas pela Indústria Farmacêutica pode apresentar resultados mais favoráveis aos patrocinadores todos os estudos com El vídeos foram financiados por R ou sarepta gerando preocupações so do financiamento na objetividade dos dados D Renata Miranda como esse contexto pode afetar a compreensão completa do perfil do medicamento em questão consegue Guardar mais uma

segunda para responder S entendeu eu entendi o que que é a pergunta mas curar a admd significaria interromper a progressão da doença recuperar a função muscular aumentar a expectativa de de vida e gerar Independência autonomia e bem-estar físico para os pacientes a Regeneração muscular é prejudicada na DMD devido à substituição do tecido muscular ao microambiente alterado é a perda de células satélites a microdrop teria o potencial de reverter esses mecanismos e consequente contribuir para a cura da doença deix essa pergunta contigo a última dela é Dr Lu Fernando fando desfechos secundários do embarque devem ser

analisados com cautela devidos vieses como efetivo otimismo dos participantes a escala NSA desfecho primário é mais abrangente e menos suscetível a vieses sendo o principal critério para determinar a eficácia do discordo de sua avaliação do Dr Lu Fernando Presidente vossa excelência me permite um brevíssimo adendo antes da da da resposta da D Renata porque talvez isso já nos ajude a elucidar porque o primeiro questionamento diz respeito a uma possível dúvida sobre os estudos patrocinados pelas desenvolvedoras do medicamento E aí como esse medicamento já está em uso nos Estados Unidos eu gostaria de saber Dr Renato

se já existe algum estudo e naqueles pacientes que já vem recebendo a a o medicamento porque isso nos ajudaria a concluir se os estudos teriam o tipo de viés bom primeiro agradecer as perguntas da Larissa do deputado também eu acho que isso só vem fortalecer a nossa atuação né quando a gente faz essa avaliação tanto da do dos resultados do estudo eh quanto eh da condução muitas vezes quando o estudo ele ocorre no Brasil a gente tem prea por essa integridade dos dados existe hoje na Anvisa a exigência né de que todos os estudos sigam

com as boas práticas clínicas que é exatamente critérios para garantir né para minimizar esses vieses então isso faz parte também do nosso processo de avaliação a gente faz inspeção para o cumprimento dessas boas práticas clínicas para assegurar uma transparência e a integridade dos dados tanto Anvisa quanto outras agências Como por exemplo o próprio fda que já faz isso também né então grande parte das eh Larissa grande parte das das pesquisas Muitas vezes os né feitas desenvolvidas com Esses medicamentos são feitos sim pela própria indústria mas esses controles que são necessários e as fiscalizações são feitas

para segurar Eh esses mecanismos né de transparência e integridade dos dados tá com relação à próxima pergunta eh sobre a a a questão da se realmente haveria né Eh o fato de de você ter perda muscular né E isso poderia ter um um impacto né de reverter esses mecanismos e se isso poderia se a microd distofilmes clínicos né para verificar que muitas vezes eh desfechos que a gente chama que são desfechos substitutivos desfechos laboratoriais Como por exemplo o aumento o aumento da microd vão se reverter num benefício Clínico né que vai ser duradouro né E

que vai ser e monitorado com relação a esse perfil de de segurança e de eficácia do produto Então esse esse é isso que a empresa fez desenvolveu e é por isso que a Anvisa também eh preza por fazer com que esse produto seja registrado mediante condições onde a empresa vai fazer esse acompanhamento muito próximo da segurança e da eficácia do produto e vai reportar esses dados para Anvisa de forma contínua para que a gente consiga eh manter esse produto no mercado e que ele realmente reverta com o benefício necessário eh para esse para essa medicação

Dr Luiz Fernando sobre sobre a escala na realidade a escala eu concordo com ela realmente quando você faz uma escala é um uma totalidade mas também tipo assim a escolha da escala também é bastante importante daí no caso o estudo embarque fez a nors Stars daí no caso mas como pode ver também existe a escala MFM aí que o Henrico acabou fazendo né E que houve um ganho então tipo assim eh por isso que a gente não deve somente ver uma única escala e um único dado de uma única escala e sim o conjunto de

todas as a de de todas as provas daí no caso todos os itens da escala E aonde ela falha e aonde ela tem o seu êxito ã mas a resposta não é nemum sim e não não ah falhou nenhuma escala o remédio é ruim ou ai melhorou nessa escala o remédio é ótimo excelente por isso que existe endp primários endp secundários eles se completam e nos dá uma visão maior sobre o assunto Ok eu acho que tá bem esclarecido né Elane Maria de Almeida Generosa ela diz o seguinte e foi citada somente a receita antiga

e nova receita que é indicado para todas as crianças acima de 4 anos que ainda andam a pergunta dela é essa foi citada somente a receita antiga e nova receita que é indicado para todas as criançasem cima de qu que é mais ou menos que foi colocado eh eu tô entendendo Deputado que seria com relação à indicação né então a como como eu mesmo mencionei na apresentação a indicação proposta e solicitada pela empresa junto com seus dados é exatamente para essa indicação né para 4 a 7 anos então esses dados que foram encaminhados pela empresa

para nossa avaliação foi para suportar essa indicação Tá OK depois nós temos uma nova luta só falar paraa Eline Depois que passar essa fase nós temos um novo desafio pela frente né pelo menos eu tô me comprometendo aqui a tá no segundo momento a Débora do Couto Nobre racel referente a como os pacientes serão acompanhados após a infusão a farmacêutica Rocha já apresentou Na audiência recente com o ministro timamente tá perguntando se apresentou qual o prazo para finalização da aprovação eu só vou antecipar Débora que agora nós estamos já com uma nova demanda que é

a rocha responder a um visa para então a gente ter esse prazo é isso D Renata exato a gente tá aguardando então esse cumprimento né dessa última rodada adicional aí de de exigências é eu acredito Débora não ten essa informação mas eu acho que não foi apresentado ao Ministro chmar Mendes não porque senão Eles teriam apresentado para um Visa né creio eu Eh aí tem uma manifestação da daane Vidas importam mais que tudo aprove o elevit é uma manifestação da Diane a Débora do coutto ela faz mais duas e três intervenções O que exatamente falta

a empresa roch para apresentar para que Evisa prossiga para finalizar a aprovação Débora nós vamos saber já já E aí me comprometo tornar público a resposta deles em 30 de Abril o representante da Anvisa Dr João Batista nos garantiu que daria a posição final da incorporação em junho o que aconteceu que não tivemos esse retorno estamos tendo hoje então essa audiência pública hoje ela dá uma reorganizada no calendário que é justamente cobrarmos a última exigência da Rocha o laboratório Rocha a Débora faz uma última intervenção além do hospital Veracruz em Campinas quais os outros hospitais

estão habilitados para infusão sendo que no hospital Veracruz dois meninos já receberam a terapia gênica eu vou deixar essa resposta com a Dra Renata mas me parece que não tem definição enquanto você não tem a terapia funcionando Na verdade o que que a gente solicita durante essa esse processo do registro que a empresa apresente os critérios para como o doutor mencionou ela vai apresentar os critérios necessários paraa qualificação desses desses hospitais então todo esse passo a passo que o doutor mencionou já eh a empresa Apresenta pra gente e a medida que cada centro cada hospital

vai sendo qualificado posteriormente a empresa vai encaminhando esses dados pra gente então o que a gente aprova é Como ela vai fazer esse processo como o doutor já mencionou né então a medida que esses novos centros vão sendo incorporados eles vão mandando pra gente né porque muitas vezes isso é uma etapa leva um certo tempo como o dor falou leva uma questão toda de treinamento de de incorporação aí do desse processo de logística Então o que a gente faz de avaliação é como a empresa vai fazer a qualificação desses centros tá bom bem eu acho

que todas as Os questionamentos foram respondidos eu gostaria eh dout Dr Érica mais alguma intervenção agradecer Deputado Max por essa iniciativa Então hoje a gente tá discutindo aqui o eled a gente tem urgência para essa aprovação mas acho que nas próximas discussões a gente pode entrar com outros temas Então hoje em dia a gente precisa de cpk no teste do pezinho a gente precisa de hidroterapia coberta por planos de saúde presente no SUS pros nossos pacientes a gente precisa de teste genético para ter diagnóstico no SUS e nos planos Então a gente tem várias melhorias

pras doenças S A gente precisa muito do seu apoio todos os deputados aí presentes Ok eu agradeço a tua participação dou um beijo aí no Henrico Tá certo obrigado Deputado Dr João suas considerações finais Don João Gabriel suas considerações obgado Muito obrigado Deputado eh eu eu gostaria aí de como esclarecimento final eh aguardar aí essa essa essa esse retorno aí do Laboratório Rocha em relação a às exigências realizadas aí pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária e enfatizar um tema que Eu mencionei aqui logo no início o Nobre colega Dr Eric também e algumas pessoas aí

presentes aí no no plenário sobre a questão da infraestrutura eh isso ainda é algo que precisa ocorrer uma melhora tá eh não somente para a questão da distrofia muscular do chene mas também para as outras milhares de doenças raras que nós temos hoje a parte estrutural mais uma vez São Paulo pode estar muito bem envolvido outro estado também mas nós temos aí uma grande maioria dos estados que não estão e e é é uma preocupação e é um ponto que eu venho sempre levando em consideração nós temos que melhorar esse apoio esse esse diagnóstico e

esse tratamento não somente um estado brasileiro mas como em todos os demais concordo com a questão da inclusão no na triagem neonatal porque através do teste do pezinho que nós identificamos isso de forma precoce e também sensibilizar também a as operadoras de saúde também pra incorporação de novos exames novos testes e novos procedimentos eh Muito obrigado Mais uma vez pela oportunidade continuo à disposição e agradeço muito pelo convite do do do do Senhor muito obrigado uma excelente tarde para todos obrigado Dr João Gabriel Dr Luiz Fernando suas considerações finais H acho que muito produtiva essa

audiência e mas a gente precisa realmente dessa decisão Zão pro elevida infusão daí eh do elvido pós eu na na outra audiência pública eu mentee falado do que o o o ideal seria uma um projeto ou alguma coisa semelhante ao saúde descentralizado igual Saúde da Família especificar específico para esses pacientes com doenças raras especificamente com duene daí no caso eles não necess eles a fisioterapia deles não necessita de tantos e Instrumentos é muito mais mais alongamentos nessa primeira fase depois na fase respiratória sim vai vai aparelhos mas um um sistema como da Saúde da Família

ou uma uma assistência domiciliar resolveria e melhoraria essa descentralização daí no caso mais uma vez estô aberto aí para toda a colaboração aí e agradeço aí o convite aí do deputado nessa presença Muito obrigado nós que agradecemos Dr Lud Fernando a contribuição extraordinária nós vamos lhe ocupar um pouco com a sugestão da legislação que é fundamental assim como dr Eric também para que a gente possa formatar umas duas ou três leis que ampare eh essa questão da fisioterapia e também eh que antecipe o o o eh antecipa a identificação da doença são coisas que a

gente pode já avançar com a legislação Muito obrigado pela participação do Senhor Doutora Renata agradeço muito obrigado paraas considerações finais também gostaria de agradecer e mais uma vez falar que a anva tá empenhada em todo esse processo né porque eu acho que o nosso objetivo aqui é comum é dar acesso né a produtos Seguros com qualidade e com eficácia paraa população então a gente se coloca à disposição aqui e como falei a gente tá concentrando todos os esforços para acelerar cada vez mais né até a aprovação desse produto aqui no país muito obrigado D Renata

agradece agradecer por favor a direção da Anvisa as considerações da Gabriela eu gostaria novamente reforçar o agradecimento ao senhor que nos trouxe esse debate aqui e provocou né Essa audiência para que a gente avançasse nessa questão da aprovação e volto a apelar novamente temos muita pressa muita pressa vamos aproveitar agradecer a tua presença de todos os pais né que estão aqui conosco hoje foi uma audiência pública produtiva a gente sai aqui com algumas eh Algumas propostas muito objetivas entre lógico a principal delas é cobrar do laboratório uma resposta imediata um Viso para que a gente

possa apertar a Anvisa novamente eu falo da Anvisa com carinho porque são técnic que T trabalhado pro pro povo brasileiro na verdade eh Tem trabalhado e população mundial nós temos produtos que foram identificados e autorizados pela Anvisa fruto dos do estudo dos técnicos é que a pressa ela Existe Nós não podemos abrir mão para nós agora é vital que a gente tenha essa aprovação com a maior brevidade possível 120 dias a partir do mês de setembro é muit tempo São se meses a partir temos um mês só corrido nó temos 5 meses pela frente nós

precisamos que o laboratório tenha essa visão de urgência e nós vamos eh fazer o expediente imediato para que amanhã eles já recebam e a gente possa estar cobrando e possa entender por da demora haja visto que nós já está já tá bem maduro na nossa opinião é todo todo con técnico do medicamento agradecer a todos e todos que nos acompanharam pela TV Câmara e agradecer os presentes que vieram até aqui de vários estados do Brasil fica aqui o compromisso dessa comissão de continuar intenso ou intensa a comissão de forma intensa na luta pela liberação do

medicamento e depois nós temos uma luta para o financiamento do medicamento que vai ser um outra uma outra luta que aí não é com a Dra Renata envolve e eh a questão de orçamento todas essas questões Mas nós vamos est juntos até o estado brasileiro e financiar o medicamento que é um direito de todos a nossa luta é nessa direção Muito obrigado a todos e a todos Obrigado aos nossos técnicos colaboraram conosco Nosso pessoal que tá a em casa muito obrigado a todos vocês foi uma audiência pública extremamente importante e e no meu no meu

caso todosos dias estô tentando aprender um pouco sobre as doenças raras é de um aprendizado extraordinário Muito obrigado a todos e a todas que Deus nos abençoe que já já nós possamos ter o medicamento autorizado no Brasil Muito obrigado [Aplausos]